Ich dachte, dass eine Gentherapie, wenn sie an Zielzellen durchgeführt wird, die sich ständig selbst regenerieren, nur für eine begrenzte Zeit wirksam sein kann. Dh die Wirkung lässt nach einiger Zeit allmählich nach, je nachdem wie schnell sich die Zielzellen erneuern. Mit anderen Worten, der Patient muss weiterhin von Zeit zu Zeit eine Gentherapie erhalten, um die gewünschte Wirkung zu erzielen.
Andererseits kann die Gentherapie, wenn sie auf Zellen abzielt, die sich nicht teilen/erneuern, wie z. B. ein Auge, die Erblindung ein für alle Mal heilen und hat dies tatsächlich getan, und der Patient benötigt keine Gentherapie-Injektionen mehr.
Was ist also mit den anderen Krankheiten, die die Gentherapie angeblich geheilt hat? Ich denke, sie umfassen Blutkrankheiten wie Hämophilie und einige ernsthafte Störungen des Immunsystems? Ich dachte, sie betrafen hauptsächlich Zellen, die sich regenerieren, wie Knochenmark und Leber?
Kurze Antwort
Sowohl sich teilende als auch sich nicht teilende Zellen können durch Gentherapie dauerhaft modifiziert werden, indem Vektoren verwendet werden, die ihre Nutzlast in die chromosomale DNA des Wirts einbauen
Hintergrund
Eine auf Vektoren basierende Gentherapie kann unter Verwendung von Vektoren , wie etwa modifizierten Retroviren oder Adenoviren , angewendet werden, die ihre Nutzlast in das Chromosom des Wirts einbauen.
Unabhängig davon, ob sich die transformierten Zellen replizieren, ja oder nein, die Eltern- sowie alle möglichen Tochterzellen tragen die neue DNA. Beispielsweise wurde Immunschwäche erfolgreich mit Gentherapie behandelt, aber die ersten Versuche führten zu Blut-Knochen-Krebs, weil die Stammzellen begannen, sich unkontrolliert zu vermehren, sich teilende Zellen also definitiv dauerhaft verändern können. Wenn Keimbahnzellen auf diese Weise transformiert werden, werden sogar die Nachkommen des Wirts sie erben.
Quellen
- American Medical Association
- Learn Genetics
- Utah University
Wald
AliceD
Wald