Die Arzneimittelentwicklungsbranche ist eine milliardenschwere Wirtschaft, die von einer Vielzahl von Forschungseinrichtungen aus Industrie und Wissenschaft angetrieben wird. Ein großes Risiko besteht darin, dass die Kosten für die Arzneimittelentwicklung im zweistelligen Millionenbereich liegen, wenn man sich die erfolgreichsten Arzneimittel ansieht
Was macht im Allgemeinen ein gutes Medikament für die Forschung für die Forscher aus, die an diesen Projekten arbeiten? Warum werden einige potenzielle Medikamente verfolgt und andere nicht? Welche Eigenschaften rechtfertigen nach Ansicht der Experten eine so große Investition?
Die gesuchten spezifischen Eigenschaften werden sehr unterschiedlich sein , aber abgesehen davon gibt es ein paar Schlüsselmerkmale, nach denen viele Gruppen suchen. Ich habe mit einer Reihe von Personen in verschiedenen Unternehmen gesprochen und ihnen zugehört, und es gibt viele verschiedene Techniken und Wege, nach denen gesucht wird. Im Allgemeinen ist jedoch der einzige und wichtigste Faktor der Wert . Wenn das Medikament kein Geld bringt, wird es fast nie als "vielversprechend" angesehen. Vielleicht ist das eine traurige Tatsache, wie die Welt funktioniert, aber es ist eine Tatsache. Das durchschnittliche Medikament kostet etwa 1 Milliarde US-Dollar (USD)auf den Markt zu bringen, damit die Erfolgreichen besser davon profitieren (Orphan-Medikamente und Unternehmen, die sie aktiv verfolgen, haben es oft leichter, da die FDA verständlicherweise weniger restriktiv ist und ihren Fortschritt beschleunigt).
Das ist eigentlich nicht so einfach. Es ist ein großer, überfüllter Markt da draußen, und es schwimmt viel geistiges Eigentum herum. Eine weise Geschäftsfrau sagte mir, dass sich ihr Unternehmen auf den Mittelweg konzentriert. Ein zu vielversprechendes Ziel ist wahrscheinlich bereits im Besitz von Genentech, also zielen sie auf diejenigen ab, die unter der Aufmerksamkeit der Giganten liegen, aber immer noch recht profitabel sind.
Danach ist es hauptsächlich das, was Sie erwarten könnten. Hohe Avidität , lange Halbwertszeit gepaart mit geringer Toxizität (dazu später mehr), geringe Größe (wenn möglich) und ein realistischer Zeitrahmen . Ein Monat kann Millionen von Dollar bedeuten, daher ist es nicht unbedingt möglich, ein Jahrzehnt lang zu arbeiten. Oft verwenden Unternehmen Hochdurchsatz-Screenings mit Tausenden, sogar Millionen kleiner Moleküle, um nach einem Effekt zu suchen. Der Screening-Prozess ist in der Regel äußerst streng, und viele potenzielle Kandidaten werden als nicht gut genug ausgeschlossen. Manchmal machen sie ausgefallene Sachen wie 3D-Modellierung , aber es ist definitiv ein Bereich, in dem Brute Force immer noch erfolgreich sein kann.
Oft werden diese Screens gegen Primärzellen verwendet, um auf Toxizität zu testen. Tatsächlich ist die Toxizität während des gesamten Prozesses ein großer Faktor. Ganze 20–40 % des Medikamentenverlusts sind auf Sicherheits- und Haftungsprobleme zurückzuführen. Es ist ein ständiges Gleichgewicht: Nichts kann die Gesundheit gesunder, kontrollierter Freiwilliger gefährden, aber manchmal ist ein höheres Risiko akzeptabel. Die ersten HIV/AIDS-Medikamente waren unglaublich giftig, aber das war in Ordnung, weil es immer noch besser war als die Alternative. Heutzutage sind die Toxizitätsanforderungen für HIV/AIDS-Behandlungen wie HAART strenger. Kurzfristige Antibiotika sind risikoreicher, da Sie sie nur fünf bis sieben Tage lang einnehmen, während Langzeitmedikamente für chronische Krankheiten an viel höhere Standards gestellt werden.
Grundsätzlich ist der Verlust des Augenlichts dem Tod vorzuziehen, aber bei der Behandlung der Grippe ist dies nicht akzeptabel. Das Mantra, das mir gesagt wurde, besteht aus drei Dingen:
Toxikologen sind konservativ und bereit, das Kind mit dem Bade auszuschütten. Kurz gesagt: Fail Early .
Amory
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